FDA批准新的罕見血友病的治療方式
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後天性A型血友病是比較罕見的,但可能危及生命,這是因爲其可以通過抗體(免疫系統蛋白)靶向人體獨有的FVIII因子,從而造成出血,因爲這種蛋白對於凝血是非常重要的。當FVIII因子由這些抗體造成了失活,人的血液就不會正常的凝結,從而導致過度出血,這個過程可以自發發生或者由於損傷或者手術造成。
不像遺傳性血友病,後天性A型血友病不是一種遺傳病,並且既可以影響男性,也可以影響女性。後天性A型血友病的發生可能與其他的醫療條件或者健康狀況有關,例如妊娠,腫瘤,或者使用某些藥物。然而,在大約一半的情況下,造成其發生的原因都是不明確的。這也就導致了診斷的困難,出血的程度更嚴重,並且使治療更加具有挑戰性。
“這個產品的審批爲這種罕見病的患者的治療提供了一個重要的治療選擇,”FDA生物製品評價和研究主任醫學博士KarenMidthun這樣說。
Obizur含有豬的FVIII的重組類似物。使用豬的FVIII,是因爲它與人體的FVIII具有高度的相似性,並且可以有效的使血液凝固,但不太會受到患有獲得性A型血友病患者體內的抗體的攻擊。
Obizur的安全性和有效性是通過29個患有獲得性A型血友病的成年人的臨牀實驗獲得的,這些患者的嚴重的出血情況,都接受了Obizur的治療。該試驗表明,在出血發作時Obizur具有有效性。並且認爲是不具有安全性問題的。
Obizur獲得了FDA的孤兒藥批准,因爲這種藥物的目的是用於治療一種罕見的疾病或者狀況。
Obizur是由加利福尼亞州的西湖村的BaxterHealthcareCorporation生產的。
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