基因編輯技術治療子宮內胎兒遺傳病
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基因編輯技術是能讓人對目標基因進行編輯,進而實現對特定的DNA片段加入或敲除,基因編輯技術的問世後,隨着技術不斷提高,可以在活細胞中最有效。最便捷的編輯任何基因。一研究小組利用基因編輯技術,在動物模型試驗中,研究出有關子宮內胎兒遺傳病相關理論。科學家首次利用基因編輯技術治療子宮內胎兒遺傳病。
“發育中的胎兒有許多先天屬性,這使得它成爲治療基因編輯的一個有吸引力的受體,”基因編輯在妊娠中晚期(即出生前)以及不可逆病理過程中治癒或減輕疾病的能力是非常令人興奮的。這對於影響肺的疾病來說尤其如此,因爲在剛出生時肺的功能相當重要。
研究小組希望解決的肺部先天疾病包括表面活性蛋白缺乏、囊性纖維化和α-1抗胰蛋白酶等,這些疾病的特徵是新生兒出生時會發生呼吸衰竭或慢性肺部疾病,而目前可供選擇的治療方法很少。超過20%的兒科住院病例是由呼吸系統疾病引起的,儘管科學家們在治療方面取得了一定進展,對其分子誘因的認識也有所加深,但先天性呼吸系統疾病往往是致命的。而由於肺是一個與外界環境直接接觸的屏障器官,因此靶向遞送糾正缺陷基因的藥物是一種很有吸引力的治療方法。
在2018年,由Morrisey領導的一個研究小組發現了肺泡上皮祖細胞(AEP)譜系,它被嵌入到了一個更大的肺泡2型細胞羣中。在第二個實驗中,研究人員使用產前基因編輯技術,在小鼠模型中降低了肺間質疾病--表面活性蛋白C(SFTPC)缺陷的嚴重程度。未經治療的攜帶這種突變的小鼠在出生後數小時內全部死於呼吸衰竭。
說道:“目前的研究是一個概念驗證性研究,強調了產前治療令人興奮的未來前景,包括利用基因編輯和替代基因療法來治療先天性疾病。”
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